FDA加速批准首个抗癌肽偶联药物！

近期，Oncopeptides宣布，美国FDA已加速批准Pepaxto（melphalan flufenamide）又名melflufen，与地塞米松联用，用于治疗已接受至少四项前期疗法，并且疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、和靶向CD38的单克隆抗体产生耐药性的复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）成年患者。

MM是由于骨髓中浆细胞的异常增生造成的恶性血液癌症。癌变的浆细胞会影响正常血细胞的生成，导致血细胞指数下降、骨骼损坏和肾脏损伤。近年来，MM的治疗在化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和CD38靶向抗体方面取得了很大的进展。然而，几乎所有患者最终会对已有的疗法产生耐药并复发。因此，这些复发/难治性MM患者仍需新的治疗选择。

Pepaxto（melphalanflufenamide）美法仑氟苯酰胺，也称为美氟芬，由美法仑进行优化衍生，相比于美法仑，Pepaxto亲脂性高、细胞穿透能力强，可快速转入细胞内，然后在肽酶的作用下释放亲水性的美法仑，是一款“first-in-class”抗癌肽偶联药物。由Oncopeptipes AB公司开发联合地塞米松，获FDA加速批准用于治疗三重难治性/复发性多发性骨髓瘤（R/R MM）的成人患者。

这一批准是基于关键性2期临床试验HORIZON的结果。试验共纳入157例复发/难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者均接受2种以上的治疗，其中97例为三级难治性疾病，并且以前至少接受了四种疗法。

melflufen联合地塞米松方案，有潜力为难以治疗且预后很差的RRMM患者提供一种治疗选择，包括三重难治性骨髓瘤患者和髓外疾病（EMD）患者。该研究中，melflufen+地塞米松方案治疗显示出持久缓解、且随着治疗时间的延长而加深，这表明患者能够从长期治疗中获益。